科學(xué)家們已經(jīng)開發(fā)出一種 mRNA 技術(shù)方法，針對阿爾茨海默病和其他失智癥患者體內(nèi)積累的有毒蛋白質(zhì) tau 蛋白。

弗洛里神經(jīng)科學(xué)與精神健康研究所

3月29日消息

迄今為止，mRNA 主要用于疫苗，包括用于對抗 COVID-19 的疫苗。

近日發(fā)表在《大腦通訊》（Brain Communications）雜志上的新研究確立了弗洛里神經(jīng)科學(xué)與精神健康研究所（Florey Institute of Neuroscience and Mental Health，The Florey）在 mRNA 研究領(lǐng)域的核心地位，其中 Rebecca Nisbet 博士將這項(xiàng)技術(shù)引領(lǐng)至新方向。

研究于2024年3月25日發(fā)表在《Brain Communications》（最新影響因子：4.8）雜志上

“這是首次探索 mRNA 在阿爾茨海默病中的應(yīng)用。我們在細(xì)胞模型中的工作表明，這項(xiàng)技術(shù)除了用于疫苗開發(fā)外，還可以用于其他目的。”

Nisbet 博士將 mRNA 比作細(xì)胞的說明書。

“一旦 mRNA 被輸送到細(xì)胞中，細(xì)胞就會(huì)讀取 mRNA 并制造抗體。”

弗洛里研究所的團(tuán)隊(duì)利用 mRNA  指導(dǎo)細(xì)胞模型中的細(xì)胞制造 RNJ1，這是一種 Nisbet 博士開發(fā)的抗體，用于針對 tau 蛋白。Tau 蛋白會(huì)在失智癥患者的腦細(xì)胞中聚積。

“據(jù)我們所知，這是第一次 tau 蛋白抗體能夠直接在細(xì)胞內(nèi)與 tau 蛋白結(jié)合。”

論文第一作者、博士生 Patricia Wongsodirdjo 表示：“我們的技術(shù)可以應(yīng)用于任何治療性抗體，我們設(shè)想，當(dāng)這種策略與納米顆粒包裝相結(jié)合時(shí)，將增強(qiáng)對大腦中毒性分子的靶向作用，并相比傳統(tǒng)策略更能改善患者預(yù)后。”

Nisbet 博士表示，RNJ1 仍需進(jìn)一步研究。

她說，新興的阿爾茨海默病治療方法，如已在美國獲批、正在澳大利亞審議中的 Lecanemab，雖然很有前景，但生產(chǎn)成本高，并不是將活性抗體有效送入腦細(xì)胞的高效方法。

Nisbet 博士表示：“對于常規(guī)抗體，如 Lecanemab，少量進(jìn)入大腦的抗體可以清除位于我們腦細(xì)胞外的一些有害斑塊，但無法觸及位于我們腦細(xì)胞內(nèi)的有毒蛋白，如 tau 蛋白。”

弗洛里神經(jīng)科學(xué)與精神健康研究所（南半球最大的腦研究中心，隸屬于墨爾本大學(xué)、奧斯汀醫(yī)院和皇家墨爾本醫(yī)院）

參考文獻(xiàn)

Source：Florey Institute of Neuroscience and Mental Health

Florey researchers unlock how to use mRNA to target Alzheimer’s disease

Reference：

Patricia Wongsodirdjo, Alayna C Caruso, Alicia K Yong, Madeleine A Lester, Laura J Vella, Ya Hui Hung, Rebecca M Nisbet, mRNA encoded antibody approach for targeting extracellular and intracellular tau, Brain Communications, 2024;, fcae100, https://doi.org/10.1093/braincomms/fcae100

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       原文標(biāo)題 : 揭示如何利用mRNA靶向阿爾茨海默病