第一章 行業(yè)發(fā)展概況

1.1 定義

基因編輯（Gene Editing），又稱基因組編輯（Genome Editing）或基因組工程（Genome Engineering），是一項(xiàng)精確的科學(xué)技術(shù)，可以對(duì)含有遺傳信息的基因序列進(jìn)行插入、刪除、替換等進(jìn)行修改�；�因序列改變有可能對(duì)蛋白質(zhì)的表達(dá)造成影響，并且蛋白質(zhì)的一個(gè)重要功能是調(diào)節(jié)生命活動(dòng)，所以基因序列的改變甚至?xí)�影響整個(gè)生命體的生理生化活動(dòng)。

主要的基因編輯技術(shù)包括：

ZFN技術(shù)：通過(guò)鋅指蛋白定位特定DNA序列進(jìn)行編輯。

TALEN技術(shù)：利用人工轉(zhuǎn)錄激活效應(yīng)子定位并編輯基因。

CRISPR/Cas技術(shù)：利用CRISPR序列和Cas酶進(jìn)行高精度的基因定位和編輯。

RNA編輯技術(shù)：與DNA編輯不同，RNA編輯是可逆的，提供了修復(fù)突變的新方法。

基因編輯行業(yè)不僅限于醫(yī)學(xué)領(lǐng)域，其應(yīng)用已擴(kuò)展到許多其他領(lǐng)域：

醫(yī)學(xué)：通過(guò)基因編輯技術(shù)治療遺傳疾病、癌癥等。

農(nóng)業(yè)：改良作物品種，增強(qiáng)抗蟲(chóng)、抗病能力。

工業(yè)生物技術(shù)：生產(chǎn)生物燃料、化學(xué)品等。

科學(xué)研究：深入了解基因功能，推動(dòng)生物學(xué)研究。

基因編輯行業(yè)正在開(kāi)啟一場(chǎng)生物科技革命，其深度和廣度前所未有。從治療罕見(jiàn)疾病到推動(dòng)可持續(xù)農(nóng)業(yè)，基因編輯技術(shù)的潛力巨大，預(yù)示著一個(gè)充滿希望和挑戰(zhàn)的未來(lái)。隨著技術(shù)的不斷進(jìn)步和監(jiān)管的完善，基因編輯有望為人類社會(huì)帶來(lái)更廣泛的利益。

1.2 發(fā)展歷程

基因編輯行業(yè)自1970年代初期誕生以來(lái)，經(jīng)歷了幾個(gè)重要的發(fā)展階段。最初，基因工程的出現(xiàn)使科學(xué)家能夠在細(xì)胞外操作基因。隨著1980年代鋅指核酸（ZFNs）的出現(xiàn)和1990年代TALENs技術(shù)的發(fā)展，基因編輯逐漸變得更精確。2012年CRISPR-Cas9技術(shù)的發(fā)現(xiàn)成為了一個(gè)革命性突破，極大地推動(dòng)了基因編輯的研究和應(yīng)用。

中國(guó)在基因編輯領(lǐng)域的發(fā)展也非常引人注目。自2000年代初，中國(guó)開(kāi)始大力投資基因編輯研究，并在2010年代取得了CRISPR技術(shù)方面的重要突破。2015年，中國(guó)科學(xué)家首次在人類胚胎上使用CRISPR技術(shù)，引發(fā)了全球范圍內(nèi)的討論。2018年，賀建奎科學(xué)家的人類雙胞胎基因編輯實(shí)驗(yàn)更是引發(fā)了廣泛關(guān)注和爭(zhēng)議。

近年來(lái)，隨著CRISPR技術(shù)的商業(yè)化和臨床應(yīng)用，基因編輯已經(jīng)滲透到了基因治療和農(nóng)業(yè)生物技術(shù)等多個(gè)領(lǐng)域。同時(shí)，中國(guó)政府也加強(qiáng)了對(duì)基因編輯領(lǐng)域的監(jiān)管，確保了科技進(jìn)步與倫理原則的平衡。

1.3 發(fā)展現(xiàn)狀

基因編輯行業(yè)正處于飛速發(fā)展的關(guān)鍵時(shí)期，涵蓋了技術(shù)進(jìn)展、商業(yè)化應(yīng)用、倫理法規(guī)、投資合作等多個(gè)方面。

在技術(shù)方面，CRISPR-Cas9技術(shù)的出現(xiàn)標(biāo)志著基因編輯技術(shù)的重大突破，這一先進(jìn)技術(shù)已廣泛應(yīng)用于生物醫(yī)學(xué)、農(nóng)業(yè)和疾病治療等領(lǐng)域。它的精確和高效為整個(gè)行業(yè)的快速發(fā)展提供了強(qiáng)勁動(dòng)力。

商業(yè)化應(yīng)用也在穩(wěn)步推進(jìn)。許多公司正在積極探索基于CRISPR的產(chǎn)品，如治療遺傳疾病的藥物和改良作物的種子。這些產(chǎn)品的推廣預(yù)示著基因編輯技術(shù)將在更廣泛的領(lǐng)域產(chǎn)生實(shí)際影響。

表 iFinD基因編輯指數(shù)（864014.TI）成份股總市值，2022.07.20

資料來(lái)源：資產(chǎn)信息網(wǎng) 千際投行 iFinD

表 iFinD基因編輯指數(shù)（864014.TI）成份股員工數(shù)量, 2022.07.20

資料來(lái)源：資產(chǎn)信息網(wǎng) 千際投行 iFinD

與此同時(shí)，基因編輯領(lǐng)域的投資和合作也日益活躍。大型制藥公司與初創(chuàng)公司的跨界合作促進(jìn)了技術(shù)的快速迭代和市場(chǎng)化進(jìn)程，為整個(gè)行業(yè)的繁榮注入了新的活力。

然而，倫理和法規(guī)問(wèn)題也隨之浮現(xiàn)�；�因編輯的復(fù)雜性和敏感性引發(fā)了廣泛關(guān)注，許多國(guó)家正在努力平衡創(chuàng)新與倫理風(fēng)險(xiǎn)，尋找合適的法規(guī)路徑。

特別值得一提的是中國(guó)在基因編輯領(lǐng)域的世界領(lǐng)先地位。在政府支持和產(chǎn)業(yè)化推進(jìn)下，許多基因編輯公司在中國(guó)快速成長(zhǎng)。中國(guó)也在積極探討基因編輯的倫理問(wèn)題，并努力制定相關(guān)法規(guī)。

總體來(lái)說(shuō)，基因編輯行業(yè)的發(fā)展現(xiàn)狀展現(xiàn)了一個(gè)充滿活力和機(jī)遇的畫(huà)面，同時(shí)也不乏挑戰(zhàn)。技術(shù)的創(chuàng)新、商業(yè)的推動(dòng)、投資的活躍以及倫理和法規(guī)的探索共同塑造了這一領(lǐng)域的復(fù)雜而富饒的景象。在全球范圍內(nèi)，特別是在中國(guó)，基因編輯行業(yè)的未來(lái)充滿希望，預(yù)示著更廣闊的創(chuàng)新和應(yīng)用空間。

第二章 價(jià)值鏈、技術(shù)發(fā)展和政策監(jiān)管

2.1 產(chǎn)業(yè)鏈

基因編輯行業(yè)的價(jià)值鏈涵蓋了從政府、高校及研究院所/機(jī)構(gòu)的上游，到生物科技公司的中游，再到落地化應(yīng)用企業(yè)/機(jī)構(gòu)的下游。這一完整的價(jià)值鏈體現(xiàn)了基因編輯技術(shù)的廣泛應(yīng)用和深遠(yuǎn)影響。

在價(jià)值鏈的上游，政府、高校及研究院所/機(jī)構(gòu)起著關(guān)鍵作用。政府資助和技術(shù)迭代推動(dòng)了基因組編輯市場(chǎng)的增長(zhǎng)。北美地區(qū)占據(jù)主導(dǎo)地位，特別是美國(guó)，將基因編輯在疾病治療中的應(yīng)用視作市場(chǎng)增長(zhǎng)的主要?jiǎng)恿Α�歐洲和韓國(guó)的研究也較為活躍。在中國(guó)，中國(guó)科學(xué)院是基因編輯研究的重要力量，與多個(gè)國(guó)家的研究機(jī)構(gòu)有緊密合作關(guān)系，并有較高的專利產(chǎn)出數(shù)量。

中游的生物科技公司，如Editas Medicine、Intellia Therapeutics和CRISPR Therapeutics等，多數(shù)總部設(shè)在美國(guó)，與科研院所合作密切，專利申請(qǐng)數(shù)量多。這些企業(yè)采用了包括CRISPR在內(nèi)的多種技術(shù)，推動(dòng)了基因編輯技術(shù)的商業(yè)化進(jìn)程。

下游的落地化應(yīng)用企業(yè)/機(jī)構(gòu)則將基因編輯技術(shù)應(yīng)用到了實(shí)際場(chǎng)景中。在疾病方面，基因編輯技術(shù)被用于治療艾滋病、乙肝、杜氏肌肉營(yíng)養(yǎng)不良癥等多種疾病。在科研醫(yī)藥領(lǐng)域，基因編輯技術(shù)助力藥物開(kāi)發(fā)和基因治療。在生物技術(shù)方面，基因編輯技術(shù)被用于基因改造乳牛、耐白粉病小麥等。

2.2 技術(shù)發(fā)展

基因編輯技術(shù)的臨床轉(zhuǎn)化正在全球范圍內(nèi)高速推進(jìn)，涵蓋了ZFN技術(shù)、TALEN技術(shù)、CRISPR/Cas技術(shù)及RNA編輯技術(shù)等多個(gè)方向。以下是這些技術(shù)的發(fā)展概述：

圖 全球基因編輯領(lǐng)域?qū)＠�申�?qǐng)TOP 10（單位：個(gè)），2020

資料來(lái)源：資產(chǎn)信息網(wǎng) 千際投行 中科院

ZFN技術(shù)

自1996年問(wèn)世以來(lái)，ZFN技術(shù)成為了第一代基因編輯技術(shù)。其優(yōu)勢(shì)在于基因修復(fù)方式多樣、精準(zhǔn)更換基因、對(duì)基因表達(dá)強(qiáng)度影響較小。然而，其劣勢(shì)也明顯，如設(shè)計(jì)與篩選過(guò)程復(fù)雜、可編輯性較低、存在脫靶風(fēng)險(xiǎn)和細(xì)胞毒性及治療成本高。此外，ZFNs存在專利封鎖問(wèn)題，限制了其大規(guī)模應(yīng)用和突破性進(jìn)展。

TALEN技術(shù)

作為第二代基因編輯技術(shù)，2010年出現(xiàn)的TALEN技術(shù)結(jié)構(gòu)類似于ZFNs，但毒性較低且構(gòu)建容易。TALENs的優(yōu)勢(shì)在于與ZFNs相同的切割效率，但毒性通常較低，構(gòu)建也更容易。然而，TALENs在尺寸上比ZFNs大，組裝更加困難。

CRISPR/Cas9技術(shù)

自2012年體外重構(gòu)到2013年實(shí)現(xiàn)對(duì)人類細(xì)胞的基因編輯，CRISPR/Cas9技術(shù)開(kāi)啟了基因編輯技術(shù)領(lǐng)域的新篇章。作為最新的基因編輯技術(shù)，CRISPR/Cas9是輕量級(jí)的基因編輯系統(tǒng)，可對(duì)基因進(jìn)行定點(diǎn)的精確編輯。與ZFNS和TALENs技術(shù)相比，CRISPR/Cas9的設(shè)計(jì)更簡(jiǎn)單，成本更低，靶向效率更好。

RNA編輯技術(shù)

RNA編輯技術(shù)提供了修復(fù)突變的新方法，正逐漸成為基因編輯技術(shù)重要的組成部分。與DNA編輯的永久改變不同，RNA堿基編輯是可逆的，且編輯效果與劑量有關(guān)。

圖 中國(guó)前十大本土CRISPR知識(shí)產(chǎn)權(quán)所有機(jī)構(gòu)/組織

資料來(lái)源：資產(chǎn)信息網(wǎng) 千際投行 萬(wàn)方數(shù)據(jù)庫(kù)

基因編輯技術(shù)的發(fā)展經(jīng)歷了從ZFNs到TALENs，再到CRISPR/Cas9的演變過(guò)程，每一代技術(shù)都在精準(zhǔn)度、可操作性和成本效益方面取得了進(jìn)展。未來(lái)，隨著RNA編輯技術(shù)的崛起和現(xiàn)有技術(shù)的不斷優(yōu)化，基因編輯領(lǐng)域?qū)⒗^續(xù)在醫(yī)學(xué)、農(nóng)業(yè)和工業(yè)等多個(gè)方向展現(xiàn)出巨大的潛力和價(jià)值。

2.3 政策和監(jiān)管

基因編輯技術(shù)作為一項(xiàng)前沿科技，具有深遠(yuǎn)的醫(yī)學(xué)和科研潛力，但同時(shí)也涉及眾多倫理、安全和法規(guī)問(wèn)題。近年來(lái)，全球范圍內(nèi)的政府和國(guó)際組織正在努力制定和完善相關(guān)的政策和監(jiān)管框架。

中國(guó)的政策監(jiān)管

2021年3月，中國(guó)國(guó)家衛(wèi)健委發(fā)布了《涉及人的生命科學(xué)和醫(yī)學(xué)研究倫理審查辦法（征求意見(jiàn)稿）》。該辦法明確了所有涉及人的生命科學(xué)和醫(yī)學(xué)研究活動(dòng)均應(yīng)當(dāng)接受倫理審查。除醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)外，高等學(xué)校、科研院所等也納入倫理審查范圍。這一政策強(qiáng)調(diào)了人類基因編輯研究的倫理責(zé)任和法規(guī)遵從，為中國(guó)的基因編輯行業(yè)提供了更明確的道德和法律指導(dǎo)。

圖 中國(guó)基因編輯行業(yè)相關(guān)理論態(tài)度, 2003-2021

資料來(lái)源：資產(chǎn)信息網(wǎng) 千際投行 頭豹研究院

世界衛(wèi)生組織的指導(dǎo)框架

2021年7月，世衛(wèi)組織發(fā)布了《人類基因組編輯治理框架》，旨在確保人類基因組編輯技術(shù)安全、有效、符合倫理。該框架為人類基因組編輯的注冊(cè)、國(guó)際研究、醫(yī)療旅行等九種不同情況提出建議，并提供了全新的管理框架。這一國(guó)際性的指導(dǎo)框架有助于推動(dòng)全球范圍內(nèi)的合作和標(biāo)準(zhǔn)化，促進(jìn)基因編輯技術(shù)的健康發(fā)展。

美國(guó)FDA的指導(dǎo)文件

2022年3月，美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）發(fā)布了關(guān)于人類基因組編輯的人類基因治療產(chǎn)品的指導(dǎo)文件草案。該草案詳細(xì)列出了研究型新藥（IND）申請(qǐng)時(shí)應(yīng)提供的信息，包括產(chǎn)品設(shè)計(jì)、制造、測(cè)試等，以評(píng)估基因治療產(chǎn)品的安全性和質(zhì)量。此外，F(xiàn)DA還建議對(duì)基因編輯治療后的患者進(jìn)行長(zhǎng)達(dá)15年的長(zhǎng)期跟蹤隨訪。這一指導(dǎo)文件進(jìn)一步明確了美國(guó)在基因編輯領(lǐng)域的監(jiān)管要求和標(biāo)準(zhǔn)。

國(guó)際共識(shí)與借鑒

在基因編輯領(lǐng)域，國(guó)際共識(shí)強(qiáng)調(diào)了對(duì)胚胎發(fā)育階段或生殖系細(xì)胞進(jìn)行體外基因編輯的研究的嚴(yán)格監(jiān)管。美國(guó)已經(jīng)建立了較完備的基因編輯監(jiān)管體系，可以為其他國(guó)家，包括中國(guó)的立法監(jiān)管提供借鑒。

綜上，基因編輯行業(yè)的政策監(jiān)管是一個(gè)復(fù)雜而敏感的問(wèn)題，涉及科技、倫理、法律、社會(huì)等多個(gè)層面。各國(guó)和國(guó)際組織的政策和框架反映了對(duì)這一前沿技術(shù)潛力和風(fēng)險(xiǎn)的平衡考慮。隨著技術(shù)的不斷進(jìn)展和社會(huì)需求的變化，政策監(jiān)管也需要不斷適應(yīng)和更新。在中國(guó)，加快基因編輯的立法進(jìn)程并制定科學(xué)全面的監(jiān)管機(jī)制將是確保該領(lǐng)域健康、有序發(fā)展的關(guān)鍵。

第三章 行業(yè)估值、風(fēng)險(xiǎn)和競(jìng)爭(zhēng)分析，重要參與企業(yè)

3.1 行業(yè)綜合財(cái)務(wù)分析和估值方法

基因編輯行業(yè)作為生物科技領(lǐng)域的一部分，涉及了高度復(fù)雜的科學(xué)研究和技術(shù)開(kāi)發(fā)。因此，對(duì)該行業(yè)進(jìn)行財(cái)務(wù)分析時(shí)，需要采用一些特定的方法和技術(shù)。以下是針對(duì)基因編輯行業(yè)進(jìn)行財(cái)務(wù)分析的主要方法：

投資回報(bào)分析（ROI）：由于基因編輯行業(yè)涉及大量的研發(fā)投入，因此分析投資回報(bào)率（ROI）非常重要。這可以通過(guò)比較投資的總成本與由于投資所產(chǎn)生的凈收益來(lái)實(shí)現(xiàn)。ROI分析有助于評(píng)估項(xiàng)目的可行性和盈利潛力。

風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估：基因編輯行業(yè)的研發(fā)周期長(zhǎng)，技術(shù)復(fù)雜，因此風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估至關(guān)重要。可以采用蒙特卡洛模擬、敏感性分析等方法來(lái)評(píng)估項(xiàng)目的不確定性和風(fēng)險(xiǎn)。

現(xiàn)金流量分析：現(xiàn)金流量分析有助于了解公司的現(xiàn)金流入和流出情況。對(duì)于基因編輯公司來(lái)說(shuō)，由于研發(fā)周期長(zhǎng)，現(xiàn)金流量分析可以幫助評(píng)估公司的流動(dòng)資金需求和長(zhǎng)期財(cái)務(wù)穩(wěn)定性。

成本效益分析：基因編輯項(xiàng)目通常涉及高昂的研發(fā)成本。通過(guò)成本效益分析，可以評(píng)估項(xiàng)目的經(jīng)濟(jì)效益，以及與成本相比的效益。

競(jìng)爭(zhēng)對(duì)手分析：通過(guò)分析競(jìng)爭(zhēng)對(duì)手的財(cái)務(wù)狀況、市場(chǎng)份額、研發(fā)投入等，可以更好地了解市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)格局和自身公司的競(jìng)爭(zhēng)地位。

監(jiān)管合規(guī)分析：基因編輯行業(yè)受到嚴(yán)格的法規(guī)監(jiān)管，因此需要密切關(guān)注監(jiān)管合規(guī)問(wèn)題，以避免可能的法律風(fēng)險(xiǎn)和罰款。

基因編輯行業(yè)的財(cái)務(wù)分析涉及許多復(fù)雜和特殊的因素。通過(guò)綜合運(yùn)用上述方法，可以全面評(píng)估基因編輯企業(yè)的財(cái)務(wù)狀況、投資潛力、風(fēng)險(xiǎn)和機(jī)遇。這對(duì)于投資者、管理層和政府監(jiān)管機(jī)構(gòu)來(lái)說(shuō)都是非常有價(jià)值的信息，有助于做出明智的投資和管理決策。

圖：行業(yè)綜合財(cái)務(wù)分析

資料來(lái)源：千際投行 資產(chǎn)信息網(wǎng) iFinD

基因編輯行業(yè)估值方法可以選擇市盈率估值法、PEG估值法、市凈率估值法、市現(xiàn)率、P/S市銷率估值法、EV / Sales市售率估值法、RNAV重估凈資產(chǎn)估值法、EV/EBITDA估值法、DDM估值法、DCF現(xiàn)金流折現(xiàn)估值法、NAV凈資產(chǎn)價(jià)值估值法等。

3.2 風(fēng)險(xiǎn)分析

表 常見(jiàn)行業(yè)風(fēng)險(xiǎn)因子

資料來(lái)源：資產(chǎn)信息網(wǎng) 千際投行

基因編輯行業(yè)作為一項(xiàng)前沿科技，其發(fā)展?jié)摿�巨大，但同時(shí)也伴隨著許多風(fēng)險(xiǎn)。以下是對(duì)該行業(yè)風(fēng)險(xiǎn)的全面分析：

技術(shù)風(fēng)險(xiǎn)

技術(shù)失�。夯�因編輯技術(shù)的研發(fā)和應(yīng)用可能遇到失敗，如編輯不準(zhǔn)確、副作用等，可能導(dǎo)致項(xiàng)目延誤或失敗。

技術(shù)過(guò)時(shí)：新技術(shù)的快速發(fā)展可能使現(xiàn)有技術(shù)迅速過(guò)時(shí)，影響企業(yè)的競(jìng)爭(zhēng)力。

法規(guī)與倫理風(fēng)險(xiǎn)

法規(guī)變動(dòng)：政府可能改變基因編輯的法規(guī)政策，如限制或禁止某些應(yīng)用，給企業(yè)帶來(lái)不確定性。

倫理爭(zhēng)議：基因編輯可能涉及敏感的倫理問(wèn)題，如人類胚胎編輯等，可能引發(fā)社會(huì)爭(zhēng)議和抵制。

市場(chǎng)與競(jìng)爭(zhēng)風(fēng)險(xiǎn)

市場(chǎng)需求變化：市場(chǎng)對(duì)基因編輯產(chǎn)品和服務(wù)的需求可能隨著科技、經(jīng)濟(jì)和社會(huì)因素的變化而變化，影響企業(yè)收益。

競(jìng)爭(zhēng)加�。盒逻M(jìn)入者和替代產(chǎn)品可能增加競(jìng)爭(zhēng)壓力，影響市場(chǎng)份額和利潤(rùn)。

投資與融資風(fēng)險(xiǎn)

投資回報(bào)不足：基因編輯的研發(fā)和商業(yè)化可能需要大量投資，但回報(bào)可能不確定或不足。

融資困難：市場(chǎng)和經(jīng)濟(jì)環(huán)境的變化可能影響企業(yè)融資的能力和成本。

社會(huì)與環(huán)境風(fēng)險(xiǎn)

社會(huì)接受度：公眾對(duì)基因編輯的接受度可能受到文化、宗教、教育等因素的影響，限制市場(chǎng)潛力。

環(huán)境影響：基因編輯在農(nóng)業(yè)等領(lǐng)域的應(yīng)用可能對(duì)生態(tài)環(huán)境產(chǎn)生未知影響。

運(yùn)營(yíng)與供應(yīng)鏈風(fēng)險(xiǎn)

供應(yīng)鏈中斷：供應(yīng)鏈的不穩(wěn)定可能影響生產(chǎn)和銷售，增加運(yùn)營(yíng)風(fēng)險(xiǎn)。

運(yùn)營(yíng)失�。喝缳|(zhì)量控制、項(xiàng)目管理等運(yùn)營(yíng)環(huán)節(jié)的失敗可能影響產(chǎn)品和服務(wù)的質(zhì)量和信譽(yù)。

3.3 競(jìng)爭(zhēng)分析

基因編輯行業(yè)正處于快速發(fā)展階段，競(jìng)爭(zhēng)態(tài)勢(shì)復(fù)雜多變。通過(guò)波特五力分析框架，我們可以深入了解該行業(yè)的競(jìng)爭(zhēng)格局。

供應(yīng)商議價(jià)能力：基因編輯行業(yè)的供應(yīng)商多樣性較高，包括試劑供應(yīng)商、設(shè)備制造商等。雖然某些試劑和設(shè)備可能有替代產(chǎn)品，但對(duì)于某些專有技術(shù)和專利產(chǎn)品，企業(yè)的依賴程度較高，因此供應(yīng)商的議價(jià)能力相對(duì)較強(qiáng)。

購(gòu)買(mǎi)者議價(jià)能力：購(gòu)買(mǎi)者可能包括大型制藥公司、研究機(jī)構(gòu)等，購(gòu)買(mǎi)者集中度較高。由于基因編輯產(chǎn)品和服務(wù)的差異化程度較高，購(gòu)買(mǎi)者的議價(jià)能力相對(duì)較弱。然而，科研領(lǐng)域的信息透明度較高，有助于增強(qiáng)購(gòu)買(mǎi)者的議價(jià)能力。

新進(jìn)入者的威脅：基因編輯領(lǐng)域的技術(shù)壁壘較高，需要大量的研發(fā)投入，同時(shí)涉及倫理和法規(guī)問(wèn)題，可能限制新進(jìn)入者的數(shù)量�，F(xiàn)有企業(yè)可能已建立品牌效應(yīng)，增加了新進(jìn)入者的競(jìng)爭(zhēng)壓力。

替代產(chǎn)品的威脅：如TALENs、ZFN等技術(shù)可能作為CRISPR的替代，替代產(chǎn)品可能以更低的價(jià)格競(jìng)爭(zhēng)，新技術(shù)的出現(xiàn)可能對(duì)現(xiàn)有技術(shù)構(gòu)成威脅。

行業(yè)競(jìng)爭(zhēng)者的競(jìng)爭(zhēng)關(guān)系：主要參與者包括CRISPR Therapeutics AG、GenScript、Lonza Group Ltd等，競(jìng)爭(zhēng)策略多樣，包括技術(shù)創(chuàng)新、戰(zhàn)略聯(lián)盟、專利保護(hù)、市場(chǎng)拓展等。

總體來(lái)說(shuō)，基因編輯行業(yè)的競(jìng)爭(zhēng)環(huán)境充滿挑戰(zhàn)和機(jī)遇。供應(yīng)商和購(gòu)買(mǎi)者的議價(jià)能力、新進(jìn)入者和替代產(chǎn)品的威脅，以及行業(yè)內(nèi)的競(jìng)爭(zhēng)關(guān)系都對(duì)行業(yè)的未來(lái)發(fā)展方向產(chǎn)生深遠(yuǎn)影響。對(duì)于投資者和決策者來(lái)說(shuō)，深入了解這些競(jìng)爭(zhēng)因素將有助于制定更有效的戰(zhàn)略和決策。

3.4 行業(yè)重要參與者

基因編輯行業(yè)正在全球范圍內(nèi)迅速發(fā)展，涉及多個(gè)領(lǐng)域，如藥物研發(fā)、基因治療、疾病診斷等。以下是該行業(yè)的重點(diǎn)參與企業(yè)介紹：

中國(guó)重點(diǎn)企業(yè)

博雅輯因（博雅輯因（北京）生物科技有限公司）：成立于2015年，是一家致力于通過(guò)基因組編輯技術(shù)加速遺傳疾病和癌癥藥物研究的臨床階段生物醫(yī)藥企業(yè)。

克睿基因（蘇州克�；�因生物科技有限公司）：成立于2016年，專注于病毒遞送系統(tǒng)及基因編輯系統(tǒng)應(yīng)用開(kāi)發(fā)，憑借世界領(lǐng)先的AAV制造能力，擴(kuò)大基因治療領(lǐng)域。

微遠(yuǎn)基因（廣州微遠(yuǎn)基因科技有限公司）：成立于2018年6月，專注于感染精準(zhǔn)醫(yī)療，基于高通量測(cè)序和基于CRISPR的快速診斷等新技術(shù)，加速感染精準(zhǔn)醫(yī)療行業(yè)的發(fā)展。

國(guó)外新銳基因編輯企業(yè)

CRISPR Therapeutics：瑞士公司，成立于2013年，專注于CRISPR/Cas9的療法發(fā)展，與Vertex合作開(kāi)發(fā)的基因編輯療法有望在2023年成為全球首款獲批上市產(chǎn)品。

Beam Therapeutics：成立于2017年，是一家生物技術(shù)公司，根據(jù)其專有的堿基編輯技術(shù)創(chuàng)建精密基因藥物。

Editas Medicine：成立于2013年，是一家領(lǐng)先的基因研究公司，致力于通過(guò)糾正患者的致病基因治療與基因相關(guān)的疾病。

Sangamo Therapeutics：成立于1995年，專注于基因調(diào)控和基因修飾的新型轉(zhuǎn)錄因子的開(kāi)發(fā)和商業(yè)化。

bluebird bio：成立于1992年，是一家臨床階段的生物技術(shù)公司，專注于開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)和銷售能夠安全有效地傳遞有用基因的治療方法。

另外還有 Prime Medicine、Metagenomi 等公司專注于基因編輯工具創(chuàng)新。這些企業(yè)的努力共同推動(dòng)了基因編輯領(lǐng)域的科技進(jìn)展和產(chǎn)業(yè)發(fā)展，為未來(lái)的醫(yī)療和健康領(lǐng)域帶來(lái)了新的可能性。

第四章 未來(lái)行業(yè)展望

基因編輯，特別是CRISPR技術(shù)，正在以前所未有的速度改變我們的世界。千際投行對(duì)基因編輯行業(yè)未來(lái)發(fā)展的展望如下。

人類健康的革命：基因編輯技術(shù)在人類健康領(lǐng)域的潛在應(yīng)用正在迅速展開(kāi)。例如，研究人員已成功利用CRISPR-Cas9基因編輯技術(shù)修改免疫細(xì)胞，增強(qiáng)了它們保護(hù)小鼠免受HIV感染的能力。此外，中國(guó)在基因增強(qiáng)技術(shù)的未來(lái)發(fā)展中將扮演重要角色，如認(rèn)知增強(qiáng)和改善特征的基因修飾。

道德與倫理挑戰(zhàn)：CRISPR技術(shù)雖然為改善人類健康提供了可能性，但在使用它創(chuàng)造“理想”生物形態(tài)或追求永生方面涉及道德考慮。

農(nóng)業(yè)的變革：基因編輯的影響不僅局限于醫(yī)學(xué)，還延伸到農(nóng)業(yè)領(lǐng)域，已被用于增強(qiáng)作物并應(yīng)對(duì)各種農(nóng)業(yè)挑戰(zhàn)。

市場(chǎng)趨勢(shì)與增長(zhǎng)：北美基因療法市場(chǎng)預(yù)計(jì)將會(huì)出現(xiàn)顯著增長(zhǎng)，推動(dòng)因素包括基因療法的發(fā)展、轉(zhuǎn)基因作物的增加使用以及增加的研究投資。

綜上，基因編輯行業(yè)的未來(lái)發(fā)展充滿了潛力和挑戰(zhàn)。CRISPR技術(shù)的進(jìn)展表明了它在人類健康及其它領(lǐng)域持續(xù)影響的積極軌跡。隨著科技的不斷進(jìn)步，我們將看到基因編輯在各個(gè)領(lǐng)域擴(kuò)展應(yīng)用的軌跡。然而，隨之而來(lái)的道德和倫理問(wèn)題也需要我們共同面對(duì)和解決。未來(lái)的基因編輯行業(yè)將是一個(gè)充滿機(jī)遇和挑戰(zhàn)的領(lǐng)域，值得我們密切關(guān)注和深入探討。

Cover Photo by Sangharsh Lohakare on Unsplash

END

       原文標(biāo)題 : 2023年基因編輯行業(yè)研究報(bào)告